SUHOU, Tiongkok, 21 Mei 2024 /PRNewswire/ — Ractigen Therapeutics, pengembang perintis terapi small activating RNA (saRNA), dengan bangga mengumumkan bahwa program andalannya, RAG-01, telah mendapatkan Fast Track Designation (FTD) dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA). Pencapaian penting ini menandai tonggak penting dalam kemajuan teknologi saRNA dan menggarisbawahi komitmen Ractigen untuk mengatasi kebutuhan medis kritis yang belum terpenuhi. Tonggak sejarah menetapkan RAG-01 sebagai obat saRNA pertama di seluruh dunia untuk mencapai FTD.
RAG-01 saat ini sedang menjalani uji klinis Fase I di Australia untuk pengobatan kanker kandung kemih invasif non-otot (NMIBC). Uji coba, yang dimulai pada Desember 2023, telah berhasil mendaftarkan dan memberi dosis tiga pasien, menunjukkan kemajuan program dalam pengembangan klinis.
Persetujuan FDA baru-baru ini terhadap aplikasi Obat Baru Investigasi (IND) untuk RAG-01 semakin memvalidasi potensi terapeutik dari terapi saRNA inovatif ini. Tonggak peraturan ini tidak hanya membuka jalan bagi perluasan uji klinis di Amerika Serikat tetapi juga menyoroti pengakuan FDA atas janji RAG-01 dalam menangani kebutuhan medis mendesak pasien NMIBC.
Penunjukan Jalur Cepat diberikan kepada obat investigasi yang ditujukan untuk pengobatan kondisi serius dengan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi, memfasilitasi proses pengembangan dan peninjauan yang dipercepat. Dengan FTD, Ractigen mendapatkan peluang yang lebih baik untuk berkolaborasi dengan FDA, memungkinkan komunikasi yang lebih dekat dan panduan yang dipercepat selama proses pengembangan dan peninjauan peraturan.
Dr. Long-Cheng Li, Pendiri dan CEO Ractigen Therapeutics, menyatakan antusiasmenya tentang keputusan FDA: “Kami sangat senang menerima Fast Track Designation untuk RAG-01, menandai tonggak penting tidak hanya untuk program kami tetapi juga untuk bidang saRNA secara keseluruhan. Penunjukan ini menggarisbawahi urgensi dan pentingnya memajukan terapi inovatif seperti RAG-01 untuk memenuhi kebutuhan medis kritis. Kami tetap berdedikasi untuk mempercepat pengembangan terapi saRNA inovatif untuk mengatasi berbagai penyakit, termasuk kanker, kelainan genetik, dan kondisi kronis. Melalui kolaborasi strategis dan upaya penelitian perintis, perusahaan bertujuan untuk memberikan perawatan transformatif yang meningkatkan hasil pasien dan kualitas hidup. “
Tentang RAG-01: RAG-01 adalah kandidat saRNA perintis yang direkayasa untuk menargetkan dan mengaktifkan gen penekan tumor p21 melalui mekanisme RNAa. Secara tradisional dianggap “tidak dapat diobati,” p21 menghadirkan peluang unik untuk aktivasi bertarget berbasis saRNA. Obat, yang diberikan melalui penanaman intravesikal menggunakan teknologi pengiriman LiCO™ milik Ractigen, telah menunjukkan penekanan tumor yang signifikan pada model kanker kandung kemih ortotopik tikus. Saat ini, uji klinis Fase I RAG-01 di Australia telah berhasil mendaftarkan dan memberi dosis pada tiga pasien pertama. Perkembangannya menandai langkah signifikan dalam terapi berbasis RNAa, mengatasi kebutuhan pasien NMIBC yang belum terpenuhi.
Tentang NMIBC: NMIBC mewakili 50-80% dari semua kasus kanker kandung kemih. Meskipun perawatan standar seperti reseksi transurethral tumor kandung kemih (TURBT) diikuti oleh BCG intravesikal atau kemoterapi, tingkat kekambuhan tetap tinggi, diperkirakan 50-70% dalam lima tahun pertama. Pengembangan RAG-01 merupakan langkah signifikan untuk mengatasi kebutuhan substansial yang belum terpenuhi ini dalam terapi kanker kandung kemih.
Tentang RNAa: Dipelopori oleh Dr. Long-Cheng Li dan timnya, RNAa adalah teknologi platform yang divalidasi secara klinis. Ini menggunakan saRNA untuk menargetkan domain regulasi gen, mengaktifkan ekspresi gen dan memulihkan tingkat protein terapeutik. Teknologi ini memiliki potensi besar untuk mengembangkan obat-obatan terapeutik di berbagai penyakit, terutama di mana metode tradisional gagal, termasuk kanker, kelainan genetik, penyakit kronis, dan gangguan metabolisme dan serebrovaskular.
Tentang Ractigen Therapeutics: Sebagai pemimpin dalam pengembangan obat saRNA, Ractigen Therapeutics berada di garis depan dalam mengembangkan obat saRNA yang memanfaatkan mekanisme RNAa untuk mengatur ekspresi gen endogen. Pendekatan inovatif ini melibatkan saRNA yang menargetkan gen spesifik untuk meningkatkan transkripsi, sehingga memulihkan fungsi protein normal. Teknologi mutakhir Ractigen sangat penting dalam mengobati penyakit yang tidak dapat diatasi dengan metode konvensional, seperti yang dihasilkan dari pembungkaman epigenetik atau penurunan regulasi gen.
Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi situs web kami di www.ractigen.com